Fase III-onderzoeken zijn meestal grootschalig (met duizenden patiënten) en er zijn meerdere onderzoekslocaties bij betrokken, soms in verschillende landen. In deze onderzoeken wordt het nieuwe geneesmiddel vergeleken met bestaande behandelingen of een placebo om de veiligheid en werkzaamheid van het nieuwe geneesmiddel aan te tonen. De meeste fase III-onderzoeken zijn gerandomiseerd.
Fase I-, II- en III-onderzoeken worden doorgaans ‘klinische ontwikkeling’ genoemd. Fase III-onderzoeken zijn essentieel voor het aanvragen van een handelsvergunning.